“한 생명이 천하보다 귀하다”는 성경의 글귀처럼 생명은 그 어떤 재화나 명예와 바꿀 수 없는 존귀한 대상입니다. 그래서 우리는 타인의 삶을 구하기 위해 뛰어든 사람들을 기꺼이 이 시대의 영웅이라 칭합니다.
신약개발 역시 사람을 살리는 일로 많은 사람들이 막대한 시간과 수많은 시행착오를 감내하며 더 좋은 약을 개발하기 위해 헌신합니다. 몸이 아플 때 혹은 사랑하는 사람이 병에 걸려 위급할 때 우리는 그 결과물에 감사하게 됩니다. 다만 항암제 등과 같은 신약개발에는 천문학적 비용이 소요되는 만큼 많은 신약개발기업들이 빠른 비용 회수와 이익 실현에 유리한, 소위 시장성 좋은 질병 치료제 개발에 집중하는 경향을 보이기도 합니다.
이러한 현실을 타파하기 위해 각국 정부가 나섰습니다. 신약개발기업들이 수요가 상대적으로 적은 희귀질병 분야나 마땅한 치료제가 없는 분야에서도 신약 개발에 참여하도록 여러 국가에서 신속심사 제도를 운영해 기업들을 독려하고 있습니다.
미국, 유럽, 일본에서는 미충족 수요(clinical unmet needs)가 큰 의약품에 대해 허가기관이 제품의 개발단계부터 지원해 각종 심사 자료 준비에 대한 시행착오를 줄이고 있으며 신속한 평가 및 허가를 위해 혁신의약품 지정(미국), 프라임 제도(유럽), 사키가케(일본) 지정 제도 등 신속심사 프로그램을 운영하고 있습니다. 우리나라의 경우도 식품의약품안전평가원에서 2020년 8월 허가ㆍ심사 전문성을 강화하고 개발중인 의약품의 신속한 제품화를 지원하기 위해 신속심사과를 신설, 운영하고 있습니다.
미국의 경우 신속 프로그램이 패스트 트랙(Fast Track), 혁신의약품 지정(Breakthrough Therapy Designation), 신속심사(Accelerated Assessment), 우선심사(Priority Review)로 세분화돼 있습니다.
패스트 트랙은 중대한 질환 치료 및 시급한 의학적 미충족을 해결하는 신약의 개발을 가속화하고 심사 기간을 단축하는 절차로 해당 되는 제품은 ▲기존 치료법이 없는 질병의 치료 또는 예방을 목적으로 하는 신약 ▲기존 치료법이 있을 경우, 기존 치료법들과 비교하여 개선점을 입증하는 의약품 ▲중대하고 생명을 위협하는 감염병 치료제로 이미 지정된 약물 등이 해당됩니다.
혁신의약품 지정은 예비 임상시험 결과에서 기존 치료법 대비 상당한 개선을 보이는 의약품의 개발과 심사 절차를 가속화하기 위해 마련된 절차입니다. 선정 대상은 중대한 질환, 생명을 위협하는 질환의 치료목적으로 예비 임상시험결과에서 중요한 임상 평가변수에 기존 치료제 대비 상당한 개선이 있는 의약품이 해당됩니다.
우선심사의 대상으로는 크게 2가지가 있습니다. 하나는 중대한 질환의 치료·진단·예방에서 표준치료보다 안전성 및 유효성이 유의미하게 개선되었다는 입증이 된 의약품이며, 다른 하나는 중대하고 생명을 위협하는 감염병 치료제로 이미 지정된 약물입니다. 신속심사의 경우, 별도의 지정이 필요 없으며 FDA 내부의 허가 사전회의에서 신속심사 진행여부를 결정할 수 있습니다.
미국 FDA와 별도로 유럽 EMA는 희귀·난치성 질병 또는 생명을 위협하는 질병의 치료제 개발·허가가 원활히 이뤄질 수 있도록 지원하는 희귀의약품 지정 제도도 운영하고 있습니다. 희귀의약품에 지정되면 신약 개발사는 임상시험 승인 및 허가 기간 단축, 전문의약품 허가 신청비용(User Fee) 면제, 세금감면, 허가 취득 후 7년간 시장 독점권 등 다양한 혜택을 누릴 수 있게 됩니다.
이와같이 의약품 규제당국의 엄격한 심사와 더불어 신속한 절차의 진행 덕분에 치료가 필요한 환자들에게 더욱더 신속하고 안전하게 새로개발된 약물이 처방될수 있습니다.
